无痕修复自闭症基因 中科学家登《自然》 开启精准医疗新篇

发布时间：2026-02-21 00:25:23  浏览量：3

2026年2月19日，中国多机构联合科研团队在《自然》期刊发表重磅研究，通过无需切割DNA的无痕基因编辑技术，成功修正了与自闭症相关的CHD3基因缺陷，在小鼠和非人灵长类实验中均取得显著疗效。这一突破是否真能打破自闭症治疗的天花板？

传统基因编辑技术如CRISPR-Cas9，依赖切割DNA双链来实现基因修改，但这种方式在大脑这类精密器官中，极易引发脱靶效应和基因损伤，一直是临床转化的核心障碍。

中国科研团队此次研发的

无痕基因编辑技术

，彻底跳出了“剪断DNA”的固有思路，像精准橡皮擦一样直接修正出错的碱基序列，从根源上规避了双链断裂带来的风险。

这一技术突破的意义远超自闭症领域，对于亨廷顿舞蹈症、家族性阿尔茨海默病等同样由单基因突变引发的神经系统疾病，都提供了全新的安全治疗范式。

科研团队首先构建了携带

CHD3基因

突变的自闭症小鼠模型，这些小鼠表现出典型的社交回避、学习能力下降等症状，与人类自闭症患者高度相似。

经过无痕基因编辑治疗后，小鼠的社交行为、学习记忆能力均恢复至正常水平，验证了技术的有效性。更关键的是，团队进一步在非人灵长类动物中完成了实验。

非人灵长类的大脑结构、基因表达模式与人类更为接近，这一实验的成功，直接填补了从小鼠到人类临床转化的关键空白，大大降低了后续临床试验的不确定性。

根据WHO数据，全球约1%的人口受自闭症谱系障碍影响，传统治疗手段多集中在行为干预和教育支持，只能改善症状，无法从根源解决基因缺陷问题。

此次无痕基因编辑技术的突破，首次实现了从“症状干预”到“基因根治”的思路转变，为自闭症患者带来了真正治愈的可能，也为整个神经发育性疾病的治疗开辟了新方向。

不过，我们也需清醒认识到，技术落地仍面临成本、递送系统优化等现实问题，未来如何让精准医疗惠及普通家庭，是行业需要共同探索的课题。

基因编辑技术的快速发展，也带来了伦理层面的思考：如何平衡治疗性基因编辑与非治疗性基因增强的边界？如何确保技术不被滥用？

中国在基因伦理监管方面已建立初步框架，但随着技术向临床推进，还需进一步完善审查机制，确保每一步研究都符合伦理规范，保障患者权益。

此次中国科研团队的成果，不仅彰显了中国在生命科学领域的国际影响力，也为全球基因医疗的发展提供了“中国方案”，推动行业朝着更安全、更普惠的方向前进。